La Commissione europea ha approvato un nuovo farmaco per il trattamento dell’atassia di Friedreich. La buona notizia arriva proprio nel mese dedicato alle malattie rare.
L’atassia è il principale sintomo delle sindromi atassiche, malattie genetiche rare ed ereditarie. Può manifestarsi anche in seguito a infezioni virali, encefaliti, lesioni al sistema nervoso centrale o alla spina dorsale, oppure a causa di ingestione o contatto con sostanze tossiche come stupefacenti, alcol, radiazioni. In Italia circa 5mila persone ne sono affette.
La malattia comporta la progressiva perdita della coordinazione motoria e complicazioni cardiache. Nella versione di Friedreich compaiono anche alterazioni ossee, in particolare dei piedi e della colonna vertebrale.
Il nuovo farmaco approvato in UE – omaveloxonodone (Skyclaris) – è la priima terapia per il trattamento dell’atassia di Friedreich. È indicato per le persone di età pari o superiore ai 16 anni nei 27 Paesi membri della UE, in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
‘Attendevamo questa giornata da anni e siamo convinti che con l’approvazione di omaveloxonodone da parte della Commissione europea si apra un periodo ricco di significative novità nel trattamento dell’atassia di Friedreich, a beneficio di tutte le persone che convivono ogni giorno con questa malattia‘, commenta l’associazione AISA, Associazione italiana per la lotta alle sindromi atassiche, guidata dalla presidente Maria Litani e il presidente onorario Carlo Rossetti.
Marta Strinati
(1) Autorizzato omaveloxonodone per il trattamento dell’atassia. AISA 13.2.24 https://www.atassia.it/blog/omaveloxolone-approvato-farmaco/
(2) V. https://www.atassia.it/chi-siamo/